司美替尼是中国批准的首个也是唯一一个用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者的药物疗法，可阻断参与促进细胞生长的特定酶（MEK1和MEK2）。

丛状神经纤维瘤（PN）是Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）的主要表现之一，而NF1是由NF1基因突变引起的神经系统常染色体显性遗传病。我国NF1整体发病率推算约为5/100万，多在儿童期发病，而存在PN表现的NF1患者比例约为30%-50%。因NF1和PN的相对罕见性，既往全社会对疾病的知晓度比较有限。

NF1患者可能会伴有脊柱扭曲和弯曲、高血压、癫痫等并发症，也会增加患有其他癌症的风险，包括恶性脑和外周神经鞘肿瘤及白血病。该病症状在儿童早期开始，严重程度变化很大，可使预期寿命减少多达15年。

硫酸氢司美替尼胶囊在中国获批上市，为患者带来了福音

认识硫酸氢司美替尼胶囊

司美替尼是选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶 1 和 2（MEK1/2）抑制剂。司美替尼可抑制 MEK 活性并阻断 RAF-MEK-ERK 信号通路，抑制 RAF-MEK-ERK 信号通路被激活型肿瘤细胞的增殖和存活。

如何使用硫酸氢司美替尼胶囊？

口服。本品应空腹服用，在给药前 2 小时和给药后 1 小时内不得摄入食物或除水以外的饮料。

用水送服整粒胶囊。不得咀嚼、溶解或打开胶囊，这可能会影响药物释放和吸收。无法或不愿意整粒吞服胶囊的患者不得服用本品。应在开始治疗前评估患者吞咽胶囊的能力。

本品按体表面积（BSA）给药，单次推荐剂量为 25 mg/m2，每日口服两次（约每 12 小时 1 次）。

药物相互作用

仅在健康成人（ ≥ 18 岁）中进行了相互作用研究。

本品应避免与克拉霉素、葡萄柚汁、口服酮康唑、噻氯匹定、红霉素和氟康唑、奥美拉唑，苯妥英、利福平、卡马西平、贯叶连翘等药物联合用药。

特殊人群用药注意的事项

有生育能力的女性

不建议未采取避孕措施的有生育能力的女性使用本品。

肝、肾功能不全患者

对用于轻度、中度、重度肾功能不全或终末期肾病患者时不建议调整剂量；

用于轻度肝功能不全患者时，不建议调整剂量。中度肝功能不全患者的起始剂量应降低至 20 mg/m2体表面积，每日两次。重度肝功能不全患者禁用本品。

儿童用药

尚无本品用于 3 岁以下儿童的临床研究资料。

老年用药

尚无本品用于 65 岁及以上患者的临床研究资料。

常见的不良反应有哪些？

贮藏

密封，不超过 30 ℃ 保存。

上述内容仅作为介绍，药物的使用请必须经正规医院在医生指导下进行。

审稿专家：广东药学会 广州医科大学附属第一医院 魏理主任

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