一个真实的故事

62岁的张大叔患梗阻性肥厚型心肌病多年。半年前，医生给他用上了新药玛伐凯泰。3个月后复查，心脏彩超显示梗阻明显减轻，医生告诉他效果不错。

可张大叔自己却觉得：“虽然检查结果好了，但我还是感觉气短、活动不方便，跟我想象的效果差远了。”他甚至想过自己停药。

一个常见的误区

张大叔的想法，很多患者都有。他们以为：吃了靶向新药，症状应该马上消失，恢复到像正常人一样。一旦没达到这个预期，就开始怀疑药没用，甚至想停药。

这个想法错在哪里？错在把“新药”当成了“神药”。

为什么是误区？

玛伐凯泰的作用机制，是直接抑制心肌过度收缩，从根源上减轻心脏出口的梗阻。根据2020年《柳叶刀》发表的EXPLORER-HCM研究，服用30周后：

• 65%的患者心功能改善至少1级
• 左心室流出道压差（LVOT梯度）平均降低约36毫米汞柱

65%意味着什么？
还有 35%的人没有达到这个改善程度。而且，“心功能改善 1 级”不等于“完全不喘
了”。比如从“爬一层楼就喘”进步到“爬两层楼才喘”，对患者来说是巨大的进步，但
自己可能觉得“我还是喘啊”。

正确做法是什么？

· 第一，调整预期

新药的目的是减轻症状、提高生活质量，而不是“药到病除”。效果好不好，不能光凭“感觉”，要看心脏彩超的客观指标。

· 第二，不要自己停药

长期随访研究（Garcia-Pavia等, 2024, European Heart Journal）显示，停药后症状和压差会在几周内回到治疗前水平。坚持规律服药，才能持续获益。

⚠️特别提醒：切勿擅自停药！
停药后症状和心脏梗阻会迅速反弹，之前的治疗效果将前功尽弃。任何用药调整必须在医生指导下进行。

· 第三，主动和医生沟通

如果觉得效果不明显，告诉医生，而不是自己做决定。可能需要调整剂量，或者评估是否适合继续使用。

一个核心提醒

玛伐凯泰最需要关注的不是“效果不明显”，而是另一个极端：剂量过高导致心脏泵血能力下降。此外，即使严格按照医嘱服药，少数体质敏感的患者也可能出现这种情况。

研究显示，约有8.7%的患者会出现一过性的泵血能力降低，但好消息是，只要及时发现、暂停用药，心功能都能恢复。

安全提醒

定期复查心脏彩超是保障安全的核心措施——既能评估效果，也能监测风险。
千万不要因为觉得自己“还喘”就擅自加量！

总结

吃了玛伐凯泰症状没有明显变化，不等于药没用。可能是效果需要时间，可能是改善没有预想中那么快，也可能是需要调整方案。

记住三句话：
1. 新药并非是神药，合理预期很重要
2. 感觉不好别停药，要找医生聊一聊
3. 必须定期查心超，安全效果才牢靠

审稿专家：南方医科大学珠江医院 宋路瑶