2025年6月30日，国家药品监督管理总局批准了恒瑞医药自主研发的1类创新药——硫酸艾玛昔替尼片，用于治疗成人重度斑秃患者。这对于饱受斑秃困扰的患者来说无疑是一个好消息。这是继强直性脊柱炎、类风湿关节炎、特应性皮炎后，该药物获批的第四大适应症。

斑秃：沉默的重负

斑秃可不是简单的“头发问题”，而是一种慢性免疫介导的炎症性非瘢痕性脱发，可影响任何年龄段的人群，全球范围内的终生患病率高达2%。对于重度斑秃患者而言，其脱发面积通常超过50%，这不仅严重损害外貌美观，还对患者的心理健康和生活质量造成显著的负面影响。

此外，重度斑秃的治疗之路颇为坎坷，长期使用糖皮质激素和免疫抑制剂，患者不仅要承受明显的副作用，还需面对疗效逐渐减弱、治疗抵抗以及停药后病情高复发等多重挑战。

新适应症获批！

艾玛昔替尼是一种高选择性的 JAK1 抑制剂，通过抑制 JAK1 信号传导发挥抗炎和免疫抑制的生物学效应。体外研究显示，它对JAK1的选择性是JAK2的9倍、JAK3的77倍、TYK2的420倍。能显著抑制T细胞介导的免疫反应，并精准作用于斑秃发病过程中至关重要的多种细胞因子，包括IFN-γ、IL-2、IL-7、IL-15及IL-21等，从而有效促进毛发生长。

此次获批基于一项评估艾玛昔替尼治疗成人重度斑秃有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照 Ⅲ 期临床研究。该研究由北京大学人民医院牵头，全国 31 家研究中心共同参与。研究结果显示，在第 24 周时，硫酸艾玛昔替尼片 4mg 组、8mg 组达到脱发严重度评分工具（SALT）评分≤20（即头皮脱发≤20%）的患者比例分别为 34.9%、40.6%，而安慰剂组仅为 9%。就安全性而言，艾玛昔替尼表现出良好的耐受性，24周核心治疗期间的不良事件发生率与安慰剂组相当。