眼睛是心灵的窗户，但有些疾病却在悄悄地损害这扇心灵之窗。甲状腺相关眼病（TAO），一个听起来有些陌生的名字，我国患病率约为0.1%~0.3%，在Graves病患者中约占25%~50%，估计全国受累患者超过400万。当眼眶组织不断增生、眼球被迫向前突出时，患者不仅面临视力受损的风险，更承受着容貌改变带来的巨大心理负担。

然而，2025年3月，一款名为替妥尤单抗N01注射液的创新药物在中国获批上市，成为目前国内唯一获批用于治疗甲状腺相关眼病的药物。

这款被称为突眼"回缩武器"的药物，让非手术治疗突眼成为现实。

并于2026年1月1日起正式纳入国家医保乙类目录，让更多患者能够用得起这一颠覆性的治疗方案。

突眼回缩的机制

甲状腺眼病患者中，眼眶组织的IGF-1R（一种细胞表面的信号接收器）表达水平升高，进一步激活下游信号，导致眼眶成纤维细胞大量增殖、透明质酸及脂肪生成——这一切正是眼球被"推"出来的元凶。简单来说，IGF-1R就像被错误按下的"增生开关"，让眼眶里的组织不断堆积。

替妥尤单抗如同一把精准的"钥匙"，特异性地与IGF-1R结合，阻断这个异常激活的信号通路。当错误的信号被掐断，眼眶成纤维细胞停止增殖，透明质酸的合成减少，炎症反应得到控制，原本被"挤"出来的眼球自然得以回缩。临床专家形象地将这一过程称为"药物性眶减压"——无需开刀，就能实现类似于手术的效果。

临床疗效与安全性

替妥尤单抗N01注射液的疗效并非纸上谈兵，在国内RESTORE-1 III期随机双盲安慰剂对照临床试验中，展现出了令人振奋的结果，替妥尤单抗N01注射液治疗24周后：

突眼应答率

研究眼较基线突眼度减少≥2 mm，且对侧眼突眼度未相应增加≥2 mm的受试者所占百分比，高达85.8%，平均突眼回退2.85mm。

复视应答率

根据Gorman复视评分，复视程度较基线降低≥1级的受试者所占比例，达66%。

眼球总应答率

同时满足突眼应答和临床活动性评分（CAS）改善≥2分的比例，为80.2%，显著高于安慰剂组（3.6%）。

任何药物都绕不开安全性问题。替妥尤单抗N01注射液可能引起的不良反应包括听觉减退、耳鸣、血糖升高、高尿酸血症、肌肉痉挛、窦性心动过缓等，但多为轻至中度反应，多数无需特殊治疗或经适当干预即可控制恢复。

治疗费用与医保政策

替妥尤单抗N01注射液采用静脉输注给药，每3周一次，全程共8次。首次剂量按体重10mg/kg给药，后续维持剂量为20mg/kg。

在费用方面，这款药物也经历了"从神坛到人间"的巨大转变。上市初一个疗程约需20万元，纳入国家医保目录后，单支价格从15311元降至5966元，医保报销后有些患者自付约2万元即可完成全程治疗。

药师温馨提示

替妥尤单抗N01注射液为处方药，必须在医生指导下使用。

• 用药前需评估血糖、听力及妊娠状态；

• 严格按医嘱每3周静脉输注一次；

• 注意监测高血糖、听力下降、窦性心动过缓及输液反应等不良事件；

• 育龄女性治疗期间及末次用药后6个月内应有效避孕；

• 完成8次疗程后定期随访眼部症状，出现不适及时就医。

作者：南方医科大学珠江医院 邹霞

审稿专家：南方医科大学珠江医院 邓勋